کتاب اصول و عملکرد دیستروفی های عضلانی (عصب شناسی بالینی کنونی)

ترجمه ماشینی با تصحیح: زمینه دیستروفی های عضلانی با کشف نقایص ژنتیکی و محصولات پروتئینی زمینه ساز این اختلالات به طور قابل توجهی گسترش یافته است. درمان‌های جدید مانند اولیگونوکلئوتیدهای آنتی‌سنس و siRNA‌ها و ژن‌درمانی‌ها اکنون در کاربرد بالینی و آزمایش‌هایی هستند. با افزایش کارآزمایی‌های بالینی، اندازه‌گیری نتیجه بسیار مهم می‌شود و ابزارهای معتبرتری در حال توسعه هستند.

The field of muscular dystrophies has expanded significantly with the discovery of the genetic defects and protein products underlying these disorders. New treatments such as antisense oligonucleotides and siRNAs and gene therapies are now in clinical application and in trials. As clinical trials increase, outcome measurement becomes very important, and more validated tools are being developed.